Omkring én million mennesker i Norden lever med en sjælden diagnose, men adgangen til nye behandlinger varierer betydeligt mellem landene. Morten Tangnes, Biogens administrerende direktør i Norden og Baltikum, mener løsningen ligger i øget nordisk samarbejde og mere fleksible evalueringsmodeller.
De seneste årtier har der været enorme fremskridt inden for behandling af sjældne sygdomme, men nordiske patienter oplever stigende udfordringer med at få adgang til de innovative behandlinger, der findes, forklarer administrerende direktør Tangnes.
– Der er stor optimisme omkring, hvor enorme fremskridt der er sket inden for medicinske innovationer. For blot nogle årtier siden var der store mysterier omkring mange sjældne sygdomme, men der har været en enorm udvikling, som virkelig har forandret livet for både patienter og familier, siger han.
Store fremskridt, men stigende gab
– Men der er en stigende forskelsbehandling mellem Norden og resten af Europa, når det gælder adgang til disse nye lægemidler, forklarer Tangnes videre.
Patienter i Norden venter ofte betydeligt længere end i Tyskland, og i visse tilfælde op mod to år.
Nye evalueringsmodeller er nødvendige
En central udfordring ligger i, hvordan sjældne sygdomme evalueres. Med få patienter bliver datagrundlaget begrænset, hvilket gør det svært at dokumentere omkostningseffektivitet på samme måde som for almindelig medicin. Traditionelt har dette ført til, at mange behandlinger bliver afvist.
– Vi har i dag meget rigide sundhedsøkonomiske analyser, der er lavet til medicin for store patientgrupper. De samme analyser bruges på sjældne sygdomme med måske hundrede patienter i alt. I stedet for at afvise behandlinger på grund af usikkerhed baseret på få data, kan eksempelvis industri og myndigheder dele risikoen gennem alternative aftaler, foreslår Tangnes som et tiltag.
– Man kan for eksempel have en aftale, der baserer sig på effekten af medicinen de første tre år. Hvis effekten udebliver, kan omkostningen for det offentlige blive anderledes, end hvis effekten bliver som ønsket, foreslår Tangnes videre.
Nordisk samarbejde som nøgle
Med næsten 30 millioner indbyggere udgør Norden et betydeligt marked, som kan udnyttes bedre.
– Der skal være bedre samarbejde på tværs af landene. Hvis der skal ske forandringer, må vi arbejde mere sammen, understreger han.
Et konkret eksempel på dette er «Nordic Rare Disease Summit» i København, hvor patientforeninger, leverandører og andre interessenter arbejder sammen om at løse udfordringer omkring diagnosticering, dataregistre og adgang til behandling.
Tangnes fremhæver især behovet for bedre brug af såkaldt «real world evidence». Det er sundhedsdata fra andre europæiske lande, som kan bruges i vurderingen af nye behandlinger i Norden.
Ønsker for fremtiden
– Mit store ønske er, at patienterne får adgang til moderne medicin og behandlinger uden unødige forsinkelser. Det skal ikke være et lotteri baseret på, hvor du er født, der afgør, om du får adgang til godkendte behandlinger for sjældne sygdomme.
Desuden ønsker jeg mig mere fleksible sundhedsmyndigheder, bedre nordisk samarbejde og en bæredygtig tilgang, som ikke kun ser på omkostninger, men også værdsætter den medicinske innovation, der kan redde liv. Mange forbedringer i livskvalitet, som er kritiske for den enkelte patient, bliver ikke fanget af vores standardiserede målinger, understreger Tangnes.
Sjældne sygdomme i tal
– Omkring 1 million mennesker med sjældne sygdomme i Norden
– Nordiske lande har 18-52 procent tilgængelighed af godkendte behandlinger sammenlignet med 89 procent i Tyskland
– Næsten 30 millioner indbyggere i Norden i alt
Biogen-271625 | 28.9.2025
